筋萎縮性側索硬化症 2017 | Niche Disease Landscape & Forecast

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2017年3月発刊

筋萎縮性側索硬化症(ALS)は運動ニューロンの変性疾患で、筋消耗や筋力低下の進行に至り、一般的な生存期間は発症から3~5年である。riluzole(Concordia Health/Sanofi社のRilutek、ジェネリック薬)がALSに承認された唯一の疾患修飾薬(DMT)であるが、有効性は中程度と専門医は捉える。専門医は有効性の高い新規ALS DMT、新規対症療法薬、及び診断、予後、薬力学をサポートするバイオマーカーに対する未充足ニーズを指摘している。開発パイプラインは活発で多様性があり、筋機能、免疫調節、神経保護作用の改善を目指す後期開発段階の薬剤、中~早期の遺伝子治療や遺伝子サイレンシング、幹細胞治療、及び免疫標的薬で構成される。専門医は、複数の作用機序を組合わせたレジメンが疾患管理において有望であろうと主張する。規制当局から承認の大きな壁となる科学・臨床的なハードルを克服できる開発企業に莫大な商機が存在する。

調査におけるキーポイント

  • ALSはごく少数のみが罹患する希少疾患である。診断有病者数は米国とEU5ヶ国(フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国)でどの程度か?家族性と弧発性の割合は?何割が前頭側頭型認知症を併発しているか?今後10年間で患者数はどう変化するか?何割の診断患者が薬物治療を受けるか?
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  • 生存期間延長と機能維持に対する承認薬は1品目のみで、新薬に対し高い未充足ニーズが存在する。基礎臨床研究での主な薬剤標的は何か?専門医の要望が高い潜在医療ニーズはなにか?パイプラインにある新規薬剤で、それらはどの程度適切に対処されるか?
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  • パイプラインは、多様な作用機序と技術を有する治療薬で構成される。新規薬剤は臨床試験でどう評価されるか?専門医は、どの薬剤が最も有望と考えるか?どれが2026年までに上市されるか?新規薬剤の臨床・商業的な影響はどの程度か?

報告書の調査範囲

対象国: アメリカ、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、イギリス
調査方法:

ALS神経科医への詳細なインタビュー及び多数の文献調査に基づき、弊社専門分野アナリストが分析・洞察します。
疫学: 診断有病率、疾患タイプ(家族性又は弧発性ALS)別の診断有病率、前頭側頭型認知症を併発している診断有病率
治療薬の評価: フェーズIII/申請中(3品目)、フェーズII(8品目)、フェーズI/II(2品目)。市場に影響を及ぼすと思われる前臨床/フェーズI(品目)を含みます。
主要企業: Cytokinetics、田辺三菱、AB Science、Neuralstem、BrainStorm Therapeutics、Neuraltus Pharmaceuticals、Biogen、Ionis Pharmaceuticals
主要薬剤: Tirasemtiv、edaravone、masitinib、riluzole、NSI-566、NurOwn、NP-001

 

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