AB Science社のmasitinibは筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療の新たな選択肢になるのか?

2017年6月20日
 
今年初め、AB Science社が現在の標準治療であるリロゾールを投与されているALS患者約400名を対象に、補助療法として投与している経口チロシンキナーゼ阻害剤masitinibのフェーズII/III試験の結果を公表しました。

最近田辺三菱社のラジカヴァがFDAに承認されたこともあり、masitinibにもALS治療の新たな選択肢としての期待がありました。

しかし、先月臨床試験の詳細な結果が公表される直前に、フランス医薬品・保健製品安全庁(ANSM)がmasitinibのすべての癌疾患における試験を中止させました。

さらに欧州医薬品委員会(CHMP)は、肥満細胞症に対するmasitinibについて定期的なGCP監査を実施したところ、試験方法に重大なミスを発見し、本薬剤について否定的な意見を下しました。

これを受け、ALS試験の試験が厳密に行われていたのかどうか波紋が広がっています。

 

 

2013年には、消化管間質腫瘍に対するmasitinibの適応について、限定的な安全性データ、薬剤製造施設での品質管理、試験デザインに対する懸念を理由にCHMPから否定的な意見が下されました。

翌年には膵臓癌に対しても同様の問題が起こっています。

 
専門医のAB Science社ならびにmasitinibに対する見解、本剤の承認までの道のり等を弊社米国本社サイトにて解説しています。

AB Science’s Masitinib for ALS, will it hit or miss?

 

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