βサラセミア 2016 | Niche Disease Landscape & Forecast

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2016年4月発刊

βサラセミアは劣性単一遺伝子による血液疾患で、βグロビン(酸素を運搬するヘモグロビンを構成する重要なタンパク質の一つ)の低値・欠損が特徴である。βグロビンの欠損、その結果によるヘモグロビンの欠損から体内に充分な酸素が供給されず、患者は貧血、発育不全、黄疸、蒼白、筋肉の衰弱、及び骨格異常といった症状を呈する。適合ドナー(多くの場合、兄弟姉妹)による同種造血幹細胞移植以外、根治療法は存在しない。重症型のサラセミアメジャーを呈する患者は生命維持のために定期的な輸血を必要とする。

報告書は、βサラセミア市場を概観し、主要患者群、既存治療、及び新規薬剤の事業機会を包括的に分析します。非治癒的な既存治療選択肢は輸血療法に限られるが、この療法では体内の総鉄量が過剰となるため、毒性作用の予防に鉄キレート療法の併用が必須である。普遍的な根治治療、及び貧血などの症状を効果的に管理し得る、安全性と忍容性のある治療薬に依然として顕著な市場機会が残る。文献調査、最高水準の疫学調査、及びβサラセミアの診断・治療に専門知識を有し経験豊富な米国と欧州の血液腫瘍専門医への詳細なインタビューに基づきます。

調査におけるキーポイント

  • βサラセミアは地中海諸国、中東、東南アジアで一般的である一方、対象国(米国、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国)では希有疾患である。米国及びEU5ヶ国(フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国)のβサラセミア有病者数は?今後10年間にどう変化するか?βサラセミアの主なサブポピュレーションは何か?
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  • 既存治療は輸血と鉄キレート療法の実施に重点が置かれる。調査対象の市場で、βサラセミア患者の疾患関連の症状を管理する現在の医療方法は何か?医師はβサラセミア患者を治療する際、どのような定性・定量的な目標の達成を目指すか?βサラセミア市場で鉄キレート剤の処方を促進する主な要因は何か?医師は、βサラセミア患者治療でどのような未充足ニーズが残ると考えるか?
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  • 現在のところ、βサラセミア治療で基礎疾患の進行を標的とする承認薬はない。新規作用機序を有する新規薬剤のどれが臨床開発中か?どの新規薬剤がβサラセミア市場の未充足ニーズに対応し、今後10年間で使用率が高くなるか?新規薬剤開発の事業機会は何か?製薬企業は薬剤開発をどう最適化するか?またβサラセミア分野の商機をどう利用できるか?
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  • 今後10年以内に新規薬剤2品目の上市が予測される。Bluebird Bio社のLentiGlobinは適切な造血幹細胞ドナーがいない患者に使用可能な初の根治療法薬になる一方、Acceleron社とCelgene社のluspaterceptは必要な輸血量を減らし、ヘモグロビンの総量を増加させ、患者に緩和をもたらすと見込まれる。治験薬が評価される際の主要/副次的評価項目は何か?βサラセミア専門医はこれら新規薬剤が現在の治療アプローチにどう統合されると見込むか?これら治療選択肢は2025年までに、何割のβサラセミア患者に使用されるか?新規薬剤2品目の2025年の売上はどの程度か?他にどの新規薬剤がβサラセミア患者の未充足ニーズを解消するか?

報告書の調査範囲

対象国: アメリカ、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、イギリス
調査方法:

各国のβサラセミア治療の専門知識を有する血液腫瘍専門医8名への詳細なインタビュー及び多数の文献調査に基づき、弊社専門分野アナリストが分析・洞察します。
疫学: 一次性のβサラセミアのタイプ(メジャー、中間型)別有病者数
治療薬の評価: フェーズIII(1品目)、フェーズII(2品目)。市場に影響を及ぼすと思われるフェーズI/前臨床(品目)を含みます。

 

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